Zudem gelang es dem Team erstmals, das Überlesen einer Mutation im Auge in vivo nachzuweisen.
"PTC124 wird bereits bei anderen durch Nonsense-Mutationen bedingten Krankheiten wie der cystischen Fibrose oder der Duchenne-Muskeldystrophie in klinischen Studien getestet.
www.uni-mainz.deMoreover, the team managed for the first time to demonstrate readthrough of an eye mutation codon in vivo.
"PTC124 is already being tested in clinical trials for its efficacy in treating other diseases involving nonsense mutations, such as cystic fibrosis and Duchenne muscular dystrophy.
www.uni-mainz.deDer Hauptfokus liegt hierbei zum einen im Bereich der Einschlusskörpermyositis ( inclusion body myositis, IBM ), eine der häufigsten erworbenen Myopathien im mittleren Lebensalter, die zu einer erheblichen Beeinträchtigung der Lebensqualität führt.
Ein weiterer Schwerpunkt liegt im Bereich der Muskeldystrophie Typ Duchenne, eine schwerwiegende Erkrankung bei Jungen, die zu einer erheblich verkürzten Lebenserwartung führt.
Für beide Erkrankungen stehen bisher keine effektiven Therapiemöglichkeiten zur Verfügung.
www.neurologie.med.uni-goettingen.deThe main focus is in the area of inclusion body myositis ( IBM ), one of the most common myopathies appearing in middle age, which leads to a considerable reduction in the quality of life.
Another area of interest is Duchenne muscular dystrophy, a serious disease for boys which results in a considerably reduced life expectancy.
To date, no effective therapies exist for either of these diseases.
www.neurologie.med.uni-goettingen.de„ Doch irgendwann ist das Reservoir an Muskelstammzellen erschöpft und der Muskelabbau kann nicht mehr gestoppt werden “, so Prof. Spuler.
Alle Versuche, mit der Transplantation von Satellitenzellen bei Patienten mit Duchenne Muskeldystrophie Muskeln wieder aufzubauen, sind gescheitert.
Die transplantierten Zellen sind nicht lebensfähig.
www.mdc-berlin.de"
All attempts to rebuild muscle tissue by transplanting satellite cells in patients with Duchenne muscular dystrophy have failed.
The transplanted cells are not viable.
www.mdc-berlin.deΘέλετε να προσθέσετε μια λέξη, φράση ή μετάφραση?
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